📩 uniQure втратила половину вартості після зриву з генотерапією Хантінгтона

FDA відмовилося розглядати заявку на реєстрацію генотерапевтичного препарату AMT-130 компанії uniQure, який мав стати проривом у лікуванні хвороби Хантінгтона.

Хоча дослідження початкової фази показало, що засіб уповільнює прогресування хвороби на 75%, регулятор визнав протокол випробування недостатньо переконливим.

Деталі — за посиланням.