🦴 Сетрусумаб: шанс для дітей з кришталевою хворобою
У масштабному дослідженні 3 фази беруть участь 159 дітей та підлітків із недосконалим остеогенезом — рідкісною генетичною патологією, що робить кістки надзвичайно крихкими. Препарат сетрусумаб (UX143) націлений на блокування склеростину — білка, який гальмує утворення кісткової тканини.

📉 Проміжні результати — без прориву, але з надією
Попри те, що препарат не зміг статистично значуще зменшити кількість переломів на поточному етапі дослідження, він продемонстрував добрий профіль безпеки. Учасники, сім’ї та лікарі вже відзначають зміцнення кісток і покращення фізичних можливостей. Дослідження продовжено.

🔬 Недосконалий остеогенез — це не просто ламкі кістки. Це життя з постійним ризиком травм. На сьогодні немає затвердженої терапії.

Детальніше — за посиланням.