💊 Нова надія при атаксії Фрідрейха: представлено перспективний препарат

Компанія Larimar Therapeutics може стати серйозним конкурентом для Biogen на ринку лікування атаксії Фрідрейха – рідкісного спадкового захворювання. Їхній експериментальний препарат номлабофусп показав стійке покращення стану пацієнтів у довгостроковому дослідженні.

📈 Результати випробувань: ефективність і безпека
У 39 пацієнтів, які отримували ліки щодня, зафіксовано позитивну динаміку за ключовими шкалами: покращилися координація рухів, зменшилася втома та зросла якість щоденної активності. Препарат також підвищив рівень дефіцитного білка фратаксину.

⚠️ Детальніше — за посиланням.