🧬 Neurogene повідомила обнадійливі результати терапії синдрому Ретта

Проміжні дані фази I/II показали: генна терапія NGN-401 демонструє сприятливу безпеку та помітні функціональні покращення у дівчаток 4–10 років із синдромом Ретта, незалежно від тяжкості захворювання. Усі побічні реакції були легкими або помірними, більшість — типовими для AAV-терапій, і минали самостійно.

Компанія наголошує, що пацієнтки досягали вікових етапів розвитку або демонстрували прогрес, який значно перевищує порогові значення для майбутнього реєстраційного дослідження Embolden. NGN-401 може стати найперспективнішим терапевтичним кандидатом у класі засобів для лікування синдрому Ретта. Додаткові результати очікують у 2026 році.

Деталі — за посиланням.