🧠 Надія для пацієнтів із рідкісною хворобою Німана-Піка типу C
Європейське агентство з лікарських засобів дало «зелене світло» новому препарату Aqneursa (левацетиллейцин) для лікування неврологічних проявів рідкісного генетичного захворювання — NPC. Цей синдром руйнує мозок і тіло, а середня тривалість життя з ним — 13 років.

💊 Що відомо про препарат?
Aqneursa — модифікована амінокислота, яка коригує порушений метаболізм енергії в клітинах. У клінічних дослідженнях препарат уповільнив прогресування симптомів, і навіть показав статистично значуще покращення вже за 12 тижнів.

👩‍⚕️ Кому підходить і як застосовувати?
Препарат дозволений дорослим і дітям від 6 років, масою від 20 кг. Може застосовуватись разом із міглустатом або як монотерапія. Доступний у формі гранул для приготування суспензії. Найпоширеніша побічна дія — метеоризм.

Детальніше — за посиланням.