🧬 Casgevy показує ефективність у дітей молодше 12 років

Генотерапевтичний препарат Casgevy, розроблений Vertex Pharmaceuticals і CRISPR Therapeutics, демонструє обнадійливі результати у лікуванні дітей 5–11 років із серповидно-клітинною анемією та бета-таласемією.

🔬 У дослідженнях III фази CLIMB THAL-141 і CLIMB SCD-151 препарат показав, що 9 із 13 дітей із бета-таласемією більше не потребували гемотрансфузій, а в пацієнтів із серповидно-клітинною анемією зникли вазооклюзивні кризи протягом року спостереження.

Деталі — за посиланням.